在临床研究中

exjade还获得了罕见病药品指定(orphan drug designation),这是被授予那些影响少于20万美国人的疾病的治疗药品

美国fda当天宣布批准exjade(通用名:deferasirox),一种治疗多次输血所导致的慢性铁过量的口服铁螯合剂

exjade是首个被批准用于此用途的口服药物对铁过量的治疗可能损害心脏和肝脏,以前已被要求每天延长药物输注长达8至12小时

“exjade为成年患者和儿童患者提供了一项重大益处,他们因多次红细胞输注而忍受铁过量的痛苦这种口服治疗将允许更大的患者依从,并将可能减少铁过量的并发症,”fda的cder的主任steven galson称

exjade是根据fda的加速审批程序被批准的该程序允许fda基于产品有效性的早期证据,批准用于治疗严重疾病或危及生命的疾病的产品各公司被要求做更进一步的研究以证实临床益处在为期48周的临床研究中,exjade已证明减少了那些持续接受红血球输注的成年、儿童患者肝脏中的铁浓度《罕见病药品法》(orphan drug act)为首个获得指定罕见病药品的上市许可的申办人,提供了一个为期7年的美国市场专营期

在临床研究中,常见副作用包括恶心和腹痛还注意到检查肝肾功能的验血结果有所升高较不常见的副作用包括听觉、视觉障碍和皮疹建议在治疗前和治疗期间监测肝肾功能的化验检查并检查听觉、视觉

exjade由瑞士stein市的novartis(诺华)制药公司生产